Terapia inhibitorami proproteinowej konwertazy subtylizyny/keksyny 9 (iPCSK9) stanowi kluczową opcję terapeutyczną u chorych z rodzinną hipercholesterolemią (FH, ang. familial hypercholesterolemia) i/lub bardzo wysokim oraz ekstremalnym ryzykiem sercowo-naczyniowym, którzy pomimo maksymalnie tolerowanych dawek statyn w skojarzeniu z ezetymibem nie osiągają docelowych wartości cholesterolu LDL-C. Artykuł przedstawia przypadek pacjenta z pewnym rozpoznaniem heterozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej (DLCN, ang. Dutch Lipid Clinic Network – 11 pkt) i przedwczesną chorobą wieńcową, u którego wdrożono ewolokumab w okresie poprzedzającym szeroką dostępność finansowania terapii iPCSK9 ze środków publicznych, a następnie kontynuowano leczenie w ramach programu lekowego B.101. Przed rozpoczęciem terapii ewolokumabem, podczas leczenia statyną w dużej dawce z ezetymibem stężenie LDL-C przekraczało 4 mmol/l, co odpowiadało ówczesnym, bardziej restrykcyjnym kryteriom kwalifikacji do programu lekowego B.101 dedykowanego wówczas wyłącznie chorym z FH. Obserwowano szybkie i trwałe obniżenie LDL-C do około 1,0-1,4 mmol/l w kolejnych latach. W dyskusji skoncentrowano się na długoterminowym bezpieczeństwie ewolokumabu, odnosząc obserwacje kliniczne do danych z badań randomizowanych i ich przedłużeń (FOURIER/FOURIER-OLE, OSLER [1-6]), a także porównano profil bezpieczeństwa z alirokumabem (ODYSSEY OUTCOMES i analizy długoterminowe [7, 8]) oraz inklisiranem (ORION i badania przedłużone [9-11]).